Une nouvelle thérapie génique expérimentale pourrait marquer un tournant dans la lutte contre l’hypercholestérolémie. Testé à Londres par des chercheurs de l’University College London (UCL), un traitement administré en une seule injection intraveineuse a permis de réduire jusqu’à 62 % le taux de cholestérol LDL, communément appelé « mauvais cholestérol ».
Les résultats de cet essai clinique précoce, publiés dans la prestigieuse revue médicale The New England Journal of Medicine, ouvrent la voie à une approche thérapeutique susceptible de remplacer, à terme, les traitements médicamenteux pris quotidiennement par des millions de patients. Baptisée VERVE-102, cette thérapie repose sur une technologie de modification génétique ciblée. Son principe consiste à désactiver le gène responsable de la production hépatique de la protéine PCSK9. Cette dernière limite habituellement la capacité de l’organisme à éliminer le cholestérol LDL circulant dans le sang. En bloquant durablement l’action de cette protéine, le traitement reproduit un mécanisme naturellement observé chez certaines personnes porteuses d’une version inactive du gène PCSK9. Ces individus présentent tout au long de leur vie des taux de cholestérol particulièrement bas ainsi qu’un risque réduit de maladies cardiovasculaires. L’essai a été mené auprès de 35 adultes souffrant soit d’une hypercholestérolémie familiale hétérozygote, une maladie génétique caractérisée par un taux très élevé de cholestérol, soit d’une maladie coronarienne précoce. L’objectif principal de cette première phase d’étude était d’évaluer la sécurité du traitement. Les résultats obtenus sont jugés encourageants. Chez les patients ayant reçu la dose la plus élevée, le taux de cholestérol LDL a diminué jusqu’à 62 %. Les chercheurs indiquent également que cet effet s’est maintenu pendant toute la durée du suivi, qui a atteint 18 mois pour certains participants. Aucun effet indésirable grave n’a été observé. Les seules réactions signalées ont concerné des effets légers liés à la perfusion ainsi que des modifications temporaires des paramètres hépatiques, rapidement résolues. Pour les chercheurs, cette avancée pourrait transformer la prise en charge de l’hypercholestérolémie, l’un des principaux facteurs de risque des maladies cardiovasculaires, des infarctus du myocarde et des accidents vasculaires cérébraux. « Il est encore trop tôt pour tirer des conclusions définitives, mais il s’agit d’une étape extrêmement prometteuse », a souligné le professeur Riyaz Patel, clinicien-chercheur à l’UCL et responsable de l’essai. Selon lui, cette technologie pourrait à terme offrir « une solution unique et définitive » à une affection qui touche des millions de personnes dans le monde, ouvrant de nouvelles perspectives dans la prévention des maladies cardiovasculaires.
Neila M
