Dans une avancée médicale sans précédent, Lucas, 13 ans, est devenu le premier enfant au monde à être guéri d’un gliome du tronc cérébral, une forme de cancer du cerveau particulièrement agressive. Cette percée offre un nouvel espoir dans la lutte contre une maladie jusqu’alors considérée comme incurable, marquant un tournant potentiel dans le traitement des tumeurs cérébrales chez les enfants.
La guérison d’un enfant belge de 13 ans, Lucas, d’un gliome du tronc cérébral, une forme rare et agressive de cancer, marque un tournant dans la recherche médicale sur les tumeurs cérébrales pédiatriques. Traitée au centre Gustave Roussy à Paris, cette réussite repose sur l’utilisation du médicament Everolimus dans le cadre de l’essai BIOMEDE. La particularité de ce cas réside dans la mutation génétique unique de Lucas, qui a rendu les cellules de sa tumeur exceptionnellement sensibles au traitement. Cette découverte, potentiellement révolutionnaire, soulève des perspectives prometteuses pour le traitement des tumeurs cérébrales chez les enfants, une maladie qui, jusqu’à présent, offrait peu d’espoir de survie à long terme. Les détails de cette percée ont été partagés par les chercheurs du Gustave Roussy à l’AFP, illustrant l’importance de l’innovation continue et de la recherche ciblée dans le domaine oncologique pédiatrique.
Un combat contre les probabilités et le cancer
Le gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG) est une forme de cancer du cerveau qui touche principalement les enfants. Il se développe au sein du tronc cérébral. Cette zone commande la respiration, le rythme cardiaque, et les mouvements. La localisation de la tumeur rend toute intervention chirurgicale extrêmement risquée, voire impossible. En effet, même une petite erreur peut entraîner des conséquences fatales ou des dommages neurologiques irréversibles. De plus, le DIPG a une capacité élevée à infiltrer les tissus cérébraux environnants, ce qui complique davantage les tentatives de traitement localisé comme la radiothérapie. Ces caractéristiques, combinées à une résistance énigmatique aux chimiothérapies conventionnelles, placent le DIPG parmi les cancers les plus insidieux et les plus incurables, laissant peu d’espoir aux patients et à leurs familles. Dans ce contexte, le diagnostic de Lucas à un si jeune âge représentait un véritable combat contre les probabilités. Les statistiques étaient sombres. La plupart des enfants atteints de DIPG ne survivent pas au-delà de quelques mois après le diagnostic. La maladie progresse rapidement et inexorablement. Le faible taux de survie souligne non seulement la virulence de cette tumeur, mais aussi l’urgence d’innover dans les traitements. La réussite de Lucas à surmonter cette maladie, grâce à un traitement expérimental, est donc d’autant plus remarquable.
L’essai de la dernière chance contre le cancer
L’essai clinique BIOMEDE, dans lequel Lucas était inscrit, a testé l’Everolimus. Il agit en ciblant spécifiquement la voie mTOR. Il s’agit d’une composante critique dans le processus de croissance et de division cellulaire. Cette voie joue un rôle clé dans de nombreux cancers, en facilitant la prolifération des cellules tumorales. Les chercheurs estimaient qu’en inhibant cette voie, il serait possible de ralentir ou même d’arrêter la croissance de la tumeur. L’approche était innovante, car elle visait à exploiter une vulnérabilité moléculaire spécifique de la tumeur. Généralement, les médecins ont plutôt recourt à la chimiothérapie ou la radiothérapie, souvent inefficaces contre le DIPG. La participation de Lucas à cet essai et sa réponse exceptionnelle au traitement ont marqué un moment décisif dans la recherche sur le DIPG. Dès le début, il a fortement réagi au médicament anticancéreux. Selon ScienceAlert, le médecin en charge de cet essai, Jacques Grill, explique : « Au cours d’une série d’ IRM , j’ai observé que la tumeur avait complètement disparu ». Mais le médecin n’a pas osé arrêter le traitement. Du moins jusqu’à il y a un an et demi, lorsque Lucas a révélé qu’il ne prenait plus de médicaments de toute façon. Il ajoute : « Je ne connais aucun autre cas semblable dans le monde ». Reste à savoir exactement pourquoi Lucas s’est si complètement rétabli et comment son cas pourrait aider d’autres enfants comme lui à l’avenir. Sept autres enfants participant à l’essai ont survécu des années après avoir été diagnostiqués, mais seule la tumeur de Lucas a complètement disparu. La raison pour laquelle ces enfants ont réagi aux médicaments, alors que d’autres ne l’ont pas fait, était probablement due aux « particularités biologiques » de leurs tumeurs individuelles, a déclaré Grill.
Une victoire contre le cancer, lueur d’espoir pour nombre d’enfants
La rémission complète de Lucas a catalysé un intérêt scientifique accru pour les mécanismes génétiques sous-jacents à cette réponse. L’identification d’une mutation génétique rare dans le cas de Lucas a été une révélation. Elle a mis en lumière la possibilité que certaines caractéristiques génétiques uniques rendent les tumeurs plus vulnérables à des traitements. Jacques Grill complète : « La tumeur de Lucas présentait une mutation extrêmement rare qui, selon nous, rendait ses cellules beaucoup plus sensibles au médicament ». La lutte contre le DIPG pourrait être grandement améliorée par une compréhension plus approfondie des profils génétiques des tumeurs. Cela ouvre ainsi la voie à des thérapies ciblées plus efficaces. Sur la base de cette percée, les chercheurs se sont lancés dans des études approfondies pour exploiter cette vulnérabilité génétique. Ils espèrent recréer l’environnement complexe d’une tumeur DIPG en cultivant des organoïdes tumoraux. Ce sont essentiellement des modèles de tumeurs en trois dimensions cultivées en laboratoire à partir de cellules cancéreuses. L’objectif est de tester l’efficacité de l’Everolimus et d’autres médicaments sur ces organoïdes. Ils veulent savoir si la mutation de Lucas peut être exploitée pour induire une réponse similaire dans d’autres DIPG. Si ces efforts s’avèrent fructueux, cela pourrait valider l’approche thérapeutique utilisée pour Lucas. Cela jetterait les bases d’une stratégie de traitement personnalisé pour les enfants atteints de cette maladie mortelle. Ce résultat se transformerait en un espoir systématique pour de nombreux patients.
